基因治疗的伦理学
基因治疗的伦理边肖为大家收集并出版了以下书面材料。让我们快速看一下它们。
1.导入基因的稳定高效表达;将外源基因转移到患者体内进行细胞表达;
第一,和转学方法有关。
化学和物理方法导入的基因效率低,自然表达差。
选择合适的受体细胞也有利于导入基因的稳定高效表达。
骨髓是最常用的受体细胞。
逆转录病毒载体介导的基因只能感染处于分裂状态的细胞。因此,采用5-FU处理来增强细胞分裂,然后感染含有目的基因的病毒颗粒,可以达到更好的效果。
因此,骨髓细胞培养、干细胞纯化、培养中使用造血因子等方法可以增加基因的稳定高效表达。
2.基因导入的安全性基因治疗的安全性要保证不会因为导入外源目的基因而产生新的有害的遗传变异,这是由于采用逆转录病毒载体带来的问题。
因此,应该构建相对安全的逆转录病毒载体。
至于导致插入突变使一个重要基因失活或更严重地激活一个原癌基因的风险程度,目前还不清楚,但迄今的实践表明并没有明显的严重问题。
为了安全有效地进行基因治疗,任何方案的实施都必须经过有关行政部门按照严格的技术法规和标准批准。
与安全性相关的是生殖细胞基因治疗。
虽然还没有在人类身上实施,但是已经在动物身上试验成功,这就是转基因动物的出现。
这个事实不仅给人类生殖细胞的基因治疗带来了希望,也让人担心这种基因特征的改变会不会代代相传,给人类带来幸福还是不幸。
因此,许多科学家对此不仅持谨慎态度,而且反对,即基因治疗的潜在危险。
3.基因治疗和社会伦理体细胞基因治疗是符合伦理学的,但试图通过基因工程纠正生殖细胞的遗传缺陷或改变正常人的遗传特征是一个有争议的领域。
从历史上看,科学发明对人类的生存和发展产生了深远的影响。所以在遗传学发展的今天,基因治疗是可以进行的,这是符合伦理学的。
重要的问题是获得社会的理解和合作。
首先是患者及其亲属的配合。
因此,有必要宣传基因治疗的科学性和安全性以及人类健康的重要性,以提高人们的认识,同时建立和完善医疗法律制度和措施。
为了安全起见,在进行临床试验之前,动物研究必须满足三个基本要求:①外源基因可以导入靶细胞并长期保持有效;②基因应在细胞中以足够的水平表达;③基因要对细胞无害。
基因治疗的历史演变
1962年,Szybalski等人将人类DNA转化为人类细胞,并发现Ca2﹢+can刺激DNA转移到细胞中,这是人工转移遗传物质的第一步。
1967年,尼伦伯格提出基因工程空用于人类基因治疗。
1968年,伯特等人通过DEAE共转移将病毒引入培养细胞。
1972年,Grahant等人对磷酸钙介导的DNA转移过程进行了详细的研究,使得这一技术得到了广泛的接受和应用。
70年代初,Graessman和Dicumak通过显微注射建立了基因转移。
1973年,美国科学家和几位医生在德国进行了第一次基因治疗实验。
病人是一对体内缺少一种罕见酶的姐妹。研究人员注射了一种病毒——叔本华乳头瘤病毒,可以使患者的酶分泌恢复正常。
实验无疗效,无副作用。
1980年,美国医生对两名重型地中海贫血患者进行了基因治疗,但失败了。
1988年,美国国立卫生研究院重组DNA咨询委员会首次批准了将标记基因导入肿瘤浸润淋巴细胞的实施方案。
结果对患者无害。
基因治疗逐渐解除。
1990年9月,研究人员将线材脱氢酶基因转入患者体内,症状明显缓解,治疗成功。
1991年,中国复旦大学的研究人员开展了“血友病B的纤维野蛮基因治疗”项目,还开展了肿瘤和血液疾病的基因治疗。
2000年9月,一名18岁的年轻人在美国费城死于基因治疗。
《美国科学》连续发表报道称,美国食品药品管理局宣布将暂时禁止一所大学进行基因治疗实验。
截至2005年7月,全球共有1076项基因治疗临床试验获得批准,其中66%用于癌症治疗。
经过十多年的发展,基因治疗的研究取得了很大的进展。
但仍处于临床试验初期,不能保证稳定的疗效和安全性。
虽然障碍重重,但基因治疗的发展趋势依然令人鼓舞。
也许就像基因疗法的创始人所说,基因疗法这种新技术,将推动21世纪的医学革命。
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